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ゲノム編集による遺伝子治療

以前、幹細胞にゲノム編集を行った例を紹介しましたが、今回、これを実際の遺伝病患者由来のiPS細胞で行ったという論文がありました。

今回のターゲットとなった遺伝病はサラセミア。あまりなじみのない病気ですが、世界中に患者はいて、特に地中海付近でよくみられる病気です。この病気はHBBという、赤血球の分化に必要な遺伝子に変異が入ることで起き、赤血球の前駆細胞が赤血球に分化できずに貧血を起こす病気です。

今回の実験ではサラセミア患者の皮膚をとり、iPS細胞を樹立しました。その後CRISPR/Cas9という技術にてDNAを切り、正しい配列とマーカーとpiggybagと呼ばれる配列を挿入します。その後、セレクションをかけてpiggybacで余計な配列を取り除くことで、余計な物を入れることなく変異だけをを元に戻しました。遺伝子操作をしてもオフターゲット(目的以外のDNAの配列が組み変わること)もなく、分化多能性を保っていました。その後赤血球の前駆細胞に誘導することにも成功しました。もちろんHBBの変異は消えたままです。
コストや安全性の問題がまだありますが、遺伝病の遺伝を食い止めたり、遺伝病の根治治療がいよいよ可能になりそうです。
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テーマ:海外ニュース - ジャンル:ニュース

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